НМУ імені О. О. Богомольця є одним із потужних наукових медичних центрів України. Тематика науково-дослідних робіт в Університеті відповідає профілю підготовки спеціалістів і охоплює фундаментальні, прикладні та пошукові дослідження з найважливіших напрямів медичної та фармацевтичної науки, а саме:

• медичні проблеми наслідків Чорнобильської катастрофи (особливості перебігу захворювань, вивчення комплексної дії радіонуклідів та важких металів на здоров’я людини);
• актуальні проблеми педіатрії, акушерства та гінекології (проблеми невиношування вагітності, запобігання ускладнень при пологах, здоров’я матері та дитини), соціально-значимі захворювання дітей та підлітків (артеріальна гіпертензія, цукровий діабет 1 типу);
• гігієнічні проблеми навколишнього середовища, збереження здоров’я та профілактика інфекційних захворювань населення України (нормування екзогенних хімічних речовин у ґрунті, вивчення впливу важких металів, отрутохімікатів тощо на здоров’я людини);
• розробка нових патогенетично-обґрунтованих технологій в кардіології та ревматології (ІХС, гіпертонічна хвороба, хронічний еритематоз, ревматоїдний артрит тощо);
• діагностика, лікування та профілактика захворювань шлунково-кишкового тракту та органів гепато-біліарної системи (виразкова хвороба шлун­ка, жовчнокам’яна хвороба, гострий панкреатит, тощо);
• питання патогенезу, діагностики, лікування та профілактики стоматологічних захворювань;
• окремі медичні проблеми з інфекційних захворювань, фтизіатрії, урології, захворювань очей, шкіри, нервових хвороб тощо;
• оптимізація навчання та виховання студентів медичних навчальних закладів.

Університет має високий науковий потенціал. У числі 1 223 науково-педагогічних і наукових співробітників працюють 189 докторів та 720 кандидатів наук, з них 140 професорів та 338 доцентів.

До наукової роботи залучаються студенти (близько 1 000), що плідно працюють у студентських наукових гуртках, створених при кожній кафедрі. Цю талановиту студентську молодь об’єднує Студентське наукове товариство (організоване в 1881 р. ), яке з 1970 року носить ім’я свого засновника О. А. Киселя. Студентське наукове товариство допомагає знаходити обдарованих студентів, надає їм можливість отримувати навички наукового пошуку, залучає до науково-дослідних робіт, що виконуються на кафедрах університету, бере участь у підготовці наукового резерву.

Для виховання висококваліфікованих лікарів, провізорів, науково-педагогічних та наукових кадрів в Університеті створені всі необхідні умови: кафедри та наукові підрозділи очолюють визнані в Україні та за її межами вчені, які мають значний досвід із підготовки та атестації наукових кадрів.

Кафедри, Інститут проблем патології, Інститут імунології та алергології, Інститут гігієни та екології забезпечені обладнанням та апаратурою, що дозволяє проводити наукові дослідження на сучасному рівні.

Клінічні та експериментальні наукові дослідження здійснюються під контролем Комісії з питань етики, яка проводить обов’язкову біоетичну експертизу всіх наукових робіт, що плануються та виконуються в НМУ імені О. О. Богомольця.

Підготовка фахівців вищої кваліфікації проводиться через докторантуру, аспірантуру та інституцію здобувачів. На сьогодні докторантура відкрита з 14 медичних, аспірантура – з 43 спеціальностей.